Santé

Un essai de thérapie génique

Dossier - Premier succès de thérapie génique : un déficit immunitaire héréditaire corrigé
DossierClassé sous :génétique , gêne , déficit

-

Les premiers résultats d'une thérapie génique efficace viennent d'être publiés par des chercheurs de l'Inserm et de l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris .

  
DossiersPremier succès de thérapie génique : un déficit immunitaire héréditaire corrigé
 

Après avoir reçu le consentement des parents et l'accord des différents commissions ad hoc, les chercheurs ont entrepris un essai de thérapie génique pour tenter de corriger la maladie. Objectif : introduire une copie normale du gène _c dans les cellules précurseurs de la moelle osseuse des deux enfants. Les précurseurs qui auront intégré dans leur génome le gène thérapeutique devraient présenter un avantage de survie sur les cellules non modifiées génétiquement et devraient ainsi pouvoir reconstituer un stock de lymphocytes T et de cellules NK.

Pour transporter le gène-médicament au cœur des cellules, le véhicule choisi est un virus de type rétrovirusRendu inoffensif, ce virus dans lequel on a "greffé " le gène _c, pénètre spontanément dans la cellule pour s'intégrer dans son génome. En se divisant, la cellule modifiée génétiquement transmet le gène-médicament à ses cellules-filles. Le vecteur utilisé a été produit par la société lyonnaise de biotechnologie " Genopoiétic " (La société Génopoiétic est une société spécialisée dans la thérapie génique).

La thérapie a été réalisée ex vivo : la manipulation des cellules pour transférer le gène s'effectue en dehors de l'organisme des enfants. Concrètement, de la moelle osseuse des enfants a été ponctionnée. La moelle osseuse est aspirée, sous anesthésie générale, au niveau de l'os iliaque ( bassin osseux) pour prélever les cellules précurseurs des lymphocytes T et NK. Après 24 heures de prolifération dans un milieu adéquat, ces cellules ont été infectées 3 fois en 3 jours par le rétrovirus contenant le gène thérapeutique. Les cellules traitées ont été ensuite réinjectées par voie intraveineuse aux deux enfants.

Grace à la société Génopoiétic, une thérapie genique est possible pour lutter contre la maladie