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Les premiers résultats d'une thérapie génique efficace viennent d'être publiés par des chercheurs de l'Inserm et de l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris .

  
DossiersPremier succès de thérapie génique : un déficit immunitaire héréditaire corrigé
 

L'effet bénéfique de cette thérapie sera-t-il temporaire ou définitif ? Rien ne permet aujourd'hui de répondre, en raison de deux inconnues :

La moelle osseuse contient des précurseurs des lymphocytes T et NK à différents stades de maturation. Il est impossible aujourd'hui de savoir quel type de précurseur a reçu le gène thérapeutique. Idéalement, si le gène a été intégré dans les cellules précurseurs les plus primitives, c'est-à-dire les cellules souches de la moelle osseuse, les effets du traitement pourraient perdurer : ces cellules ont, en effet, le pouvoir de se renouveler à l'infini et donc de transmettre le gène à tous les lymphocytes T descendants. En revanche, et de façon plus réaliste, le gène a pu être intégré dans un précurseur parvenu à un stade de maturation plus avancé. Le nombre de lymphocytes en découlant sera plus limité. Néanmoins, les lymphocytes T ont une durée de vie longue : l'effet bénéfique du gène devrait se faire sentir pendant plusieurs années (5 à 10 ans ou plus).

Deuxième inconnue : le gène thérapeutique ne risque-t-il pas à un moment donné de s'éteindre, c'est-à-dire arrêter de s'exprimer ? Des travaux antérieurs ont, en effet, déjà montré que des cellules peuvent arrêter d'exprimer un gène " greffé ". Pourquoi et quand se produit cette extinction de l'expression du gène ? La question reste en suspens.

Selon les chercheurs, si le bénéfice clinique de cette thérapie venait à disparaître, il serait toujours possible de renouveler un transfert de gène ou de réaliser une greffe de moelle osseuse.