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La thérapie génique est une méthode consistant à introduire des acides nucléiquesacides nucléiques (ADNADN ou ARNARN) dans les cellules d'un organisme pour y corriger une anomalieanomalie, comme une mutation, à l'origine d'une pathologiepathologie. Il s'agit souvent d'apporter un gènegène normal et fonctionnel (transgènetransgène) dans une cellule où le gène présent est altéré. Une autre méthode peut amener de l'ARN capable de réguler ou bloquer partiellement l'expression d'un gène altéré.

Les acides nucléiques sont introduits dans les cellules du patient grâce à un vecteur viral ou injectés directement dans les cellules sous forme d'ADN nu. Les nouvelles méthodes d'édition génomiqueédition génomique (CRISPR-Cas9) peuvent aussi servir à modifier le génomegénome.

Succès thérapeutiques obtenus avec la thérapie génique

Les premiers essais thérapeutiquesessais thérapeutiques de thérapiethérapie génique ont eu lieu dans les années 1990. En 1995, un patient atteint d'une immunodéficienceimmunodéficience a été traité avec des cellules génétiquement modifiées par une équipe italienne. En France, à l'hôpital Necker, des patients souffrant d'un déficit immunitaire (« bébés bulles ») ont été traités avec succès par thérapie géniquegénique. La thérapie génique peut aussi aboutir à des médicaments disponibles sur le marché. Ainsi, le Glybera a été le premier médicament de thérapie génique autorisé en Europe ; il vise à traiter une inflammationinflammation du pancréaspancréas d'origine génétiquegénétique.

Dans le traitement du cancercancer, la thérapie génique peut modifier des cellules immunitaires du patient pour qu'elles détruisent les cellules cancéreuses. Ainsi, les lymphocyteslymphocytes T modifiés en cellules appelées CAR-T ont donné des résultats encourageants dans des cas de leucémiesleucémies. Un tel traitement (le Kymriah de Novartis) a été autorisé en 2017 aux États-Unis.