La thérapie génique vise à corriger un gène défaillant. © vchalup, Fotolia

Santé

Thérapie génique

DéfinitionClassé sous :génétique , thérapie génique , CAR-T
 

La thérapie génique est une méthode consistant à introduire des acides nucléiques (ADN ou ARN) dans les cellules d'un organisme pour y corriger une anomalie, comme une mutation, à l'origine d'une pathologie. Il s'agit souvent d'apporter un gène normal et fonctionnel (transgène) dans une cellule où le gène présent est altéré. Une autre méthode peut amener de l'ARN capable de réguler ou bloquer partiellement l'expression d'un gène altéré.

Les acides nucléiques sont introduits dans les cellules du patient grâce à un vecteur viral ou injectés directement dans les cellules sous forme d'ADN nu. Les nouvelles méthodes d'édition génomique (CRISPR-Cas9) peuvent aussi servir à modifier le génome.

Succès thérapeutiques obtenus avec la thérapie génique

Les premiers essais thérapeutiques de thérapie génique ont eu lieu dans les années 1990. En 1995, un patient atteint d'une immunodéficience a été traité avec des cellules génétiquement modifiées par une équipe italienne. En France, à l'hôpital Necker, des patients souffrant d'un déficit immunitaire (« bébés bulles ») ont été traités avec succès par thérapie génique. La thérapie génique peut aussi aboutir à des médicaments disponibles sur le marché. Ainsi, le Glybera a été le premier médicament de thérapie génique autorisé en Europe ; il vise à traiter une inflammation du pancréas d'origine génétique.

Dans le traitement du cancer, la thérapie génique peut modifier des cellules immunitaires du patient pour qu'elles détruisent les cellules cancéreuses. Ainsi, les lymphocytes T modifiés en cellules appelées CAR-T ont donné des résultats encourageants dans des cas de leucémies. Un tel traitement (le Kymriah de Novartis) a été autorisé en 2017 aux États-Unis.

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