Premier succès de thérapie génique : un déficit immunitaire héréditaire corrigé

Les premiers résultats d'une thérapie géniquethérapie génique efficace viennent d'être publiés par des chercheurs de l'Inserm et de l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris : l'équipe du Dr Marina Cavazzana-Calvo et du Pr Alain Fischer (Unité 429 Inserm, hôpital Necker-Enfants malades, Paris). Deux très jeunes enfants atteints d'un déficit immunitaire sévère rare (DICS-X) sont les bénéficiaires de cette première médicale. Un an après l'introduction d'un gène-médicament dans les cellules de leur moelle osseusemoelle osseuse, ces enfants ont retrouvé un système immunitairesystème immunitaire complètement normal et fonctionnel. Ils se portent bien et vivent aujourd'hui à domicile sans aucun traitement. Ces résultats publiés dans la revue internationale " Science ", montrent, pour la première fois, qu'il est possible de corriger une maladie par thérapie génique. Cet essai, dont l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris est le promoteur, a reçu le soutien de l'AFMAFM, grâce aux dons du Téléthon.