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Les premiers résultats d'une thérapie génique efficace viennent d'être publiés par des chercheurs de l'Inserm et de l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris .

  
DossiersPremier succès de thérapie génique : un déficit immunitaire héréditaire corrigé
 

Indépendamment du fait que rien ne permet de présager la durée d'efficacité du gène thérapeutique, ces résultats montrent, pour la première fois, qu'il est possible de corriger une maladie par thérapie génique.

Depuis, trois autres enfants atteints de DICS ont reçu le même traitement par l'équipe de Marina Cavazzana-Calvo et de Alain Fischer. Pour deux d'entre eux, le bénéfice clinique est identique à celui des deux premiers enfants même si le recul est encore faible (6 et 3 mois). Pour le cinquième enfant (recul de 6 mois), le traitement ne semble pas à ce jour efficace, en raison vraisemblablement de son état clinique critique au moment de la thérapie. Les 5 enfants vont être dorénavant suivis très régulièrement par l'équipe médicale et scientifique .

A l'avenir, d'autres formes de déficits immunitaires héréditaires pourraient bénéficier de cette stratégie thérapeutique. Mais, ce protocole ne sera pas applicable aisément à d'autres maladies : de nouvelles stratégies, adaptées à chaque situation et à chaque tissu, devront être mises au point.