On en parlait depuis des années mais elle n’avait jamais franchi le stade des essais cliniques en Europe : la thérapie génique arrive enfin sur le Vieux continent. Le premier traitement, appelé Glybera, soigne une inflammation très rare du pancréas d’origine génétique. La porte s’entrouvre enfin.
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Son nom est porteur d'espoir : thérapie génique. L'expression s'est popularisée depuis la fin des années 1990, quand des jeunes enfants souffrant d'immunodéficienceimmunodéficience très sévère, les fameux bébés bulle, testaient un nouveau traitement censé les soigner. En apportant un variant génétiquegénétique fonctionnel pour prendre la place de ceux préexistants, on voulait redonner un système immunitaire efficace à ces jeunes patients pour qu'ils puissent mener une vie normale.

Mais en 1999, un enfant américain décédait durant l'expérimentation tandis qu'en 2002, deux petits Français déclaraient une leucémie. La thérapie d'avenir que l'on évoquait systématiquement pour guérir toutes les maladies génétiquesmaladies génétiques essuyait un premier échec.

De telles mésaventures n'ont pas dissuadé la Chine d'autoriser en 2003 les premières thérapies géniques du monde. Elles offrent un nouveau traitement contre les cancers de la tête et du cou. Depuis le 1er novembre, l'Union européenne entre dans un cercle très fermé en donnant le feufeu vert à un nouveau traitement de thérapie génique, le premier sur son territoire, afin de soigner une affection rare mais potentiellement mortelle : le déficit familial en lipoprotéinelipoprotéine lipase. Ce médicament, conçu par la société néerlandaise UniQure, s'appelle Glybera.

Glybera, premier traitement du genre

Cette pathologiepathologie touche une à deux personnes sur un million. Elle se caractérise par l'inefficacité d'une enzymeenzyme essentielle au métabolismemétabolisme des graisses : la lipoprotéine lipase. Cette protéineprotéine a pour fonction de dégrader les chylomicronschylomicrons, amas d'acides grasacides gras, pour éviter qu'ils ne courent dans la circulation. Si l'enzyme est défaillante, ces chylomicrons vont s'accumuler, boucher les capillaires sanguins pancréatiques et entraîner une inflammationinflammation terriblement douloureuse, voire pire.

Ce schéma explique le principe de la thérapie génique. Un virus vecteur contenant un gène sain (<em>new gene</em>) pénètre la cellule par la membrane plasmique (<em>vector binds to cell membrane</em>) avant d'atteindre le noyau. Là il insère son génome qui va être lu et transformé en protéine fonctionnelle (<em>cell make protein using new gene</em>). Dans ce cas, c'est la lipoprotéine lipase. © NIH, Wikipédia, DP

Ce schéma explique le principe de la thérapie génique. Un virus vecteur contenant un gène sain (new gene) pénètre la cellule par la membrane plasmique (vector binds to cell membrane) avant d'atteindre le noyau. Là il insère son génome qui va être lu et transformé en protéine fonctionnelle (cell make protein using new gene). Dans ce cas, c'est la lipoprotéine lipase. © NIH, Wikipédia, DP

Le Glybera est là pour régler le problème. En effet, ce trouble est d'ordre génétique, l'individu disposant de deux versions inefficaces du gènegène de la lipoprotéine lipase. Un virus (ou plus précisément un adénovirusadénovirus) inoffensif est reprogrammé pour contenir cette fois un variant sain de ce gène et faire office de vecteur. Une fois dans l'organisme, il pénètre les cellules musculairescellules musculaires et y insère son ADN, qui sera lu, traduit et transcrit en protéine par la machinerie cellulaire. Le corps produit alors des enzymes capables de dégrader les chylomicrons.

La thérapie génique, une thérapie de luxe ?

La Commission européenne soutenait le dossier depuis juillet dernier, et celui-ci vient donc tout juste d'être validé. Les trois essais cliniques menés par UniQure ne laissaient apparaître aucun cas d'intolérance au traitement et révélaient l'efficacité du médicament puisqu'il restaure toutes les fonctions métaboliques et une seule dose suffit à une protection à long terme.

Seul hic : son prix de revient. Estimé à 1,25 million d'euros par patient, il deviendra le soin le plus onéreux à intégrer le marché, au second semestre 2013. Des négociations ont désormais cours entre l'entreprise pharmaceutique et les différents gouvernements européens sur les modalités à suivre. Certains États préfèreraient payer tout d'un coup tandis que d'autres choisiraient plutôt d'étaler les paiements sur 5 ans, à hauteur de 250.000 € par an.