Santé

La thérapie génique sauve deux enfants de l'adrénoleucodystrophie

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Deux enfants atteints d'adrénoleucodystrophie ont été sauvés d'une mort certaine grâce à la thérapie génique... et à un dérivé inactivé du virus du Sida !

L'un des deux enfants traités. Il va bien. © ELA

L'adrénoleucodystrophie (ALD) est une maladie génétique rare mais mortelle. Elle entraîne la destruction progressive du système nerveux central (moelle épinière et cerveau), conduisant à la perte des fonctions cognitives et motrices et au décès. La greffe de moelle osseuse ne suffit pas : les donneurs sont trop rares et le risque de complications élevé.

Un nouveau traitement vient d'être testé sur deux enfants, à l'hôpital Saint-Vincent-de-Paul à Paris, par des équipes de recherche française associant l'Inserm, l'Assistance Publique Hôpitaux de Paris et l'Université Paris-Descartes. Des cellules souches provenant de la moelle osseuse des petits malades ont été prélevées, modifiées en laboratoire puis réinjectées aux patients.


La technique expliquée par les chercheurs de l'Inserm, Nathalie Cartier et Patrick Aubourg, avec le témoignage de Guy Alba, président de l'ELA... et la participation d'un des deux enfants. A retrouver sur le site de l'ELA.

Atteindre les noyaux de cellules qui ne se divisent pas

Un vecteur - sorte de véhicule transportant de l'information génétique - dérivé du virus du Sida y était associé. Le virus du Sida est en effet le seul à pouvoir pénétrer dans le noyau des cellules qui ne se divisent pas : les cellules souches et les neurones. Celles-ci, atteintes par l'ALD, ont ainsi reçu le gène thérapeutique créé par les chercheurs. Aucun effet secondaire n'a été observé jusqu'ici.

Cette première mondiale offre des perspectives de traitement pour toutes les leucodystrophies, ainsi que pour d'autres maladies plus fréquentes (hémophilie, Parkinson...). L'Association européenne contre les Leucodystrophies (ELA) se réjouit de ce résultat et des perspectives qui en découlent. Elle entend continuer à soutenir la recherche, et ainsi étendre les essais à l'Europe entière.

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