Santé

Généthon : du génome au médicament

Dossier - Téléthon : pourquoi ? pour qui ?
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En France, le Téléthon (contraction des mots télévision et marathon), est un programme de télévision destiné à recueillir des fonds principalement destinés à la guérison des maladies rares et neuromusculaires.

  
DossiersTéléthon : pourquoi ? pour qui ?
 

Créé et financé par l'AFM depuis 1990, Généthon est un laboratoire unique au monde qui a su, depuis sa création, être un formidable accélérateur de la recherche génétique et un lieu d'innovation unique : réalisation des premières cartes du génome humain, contribution à la découverte des gènes responsables de plusieurs centaines de maladies, mise au point de vecteurs innovants pour transporter les gènes-médicaments.

Aujourd'hui, Généthon illustre le chemin parcouru par l'AFM grâce aux dons du Téléthon en abordant la dernière ligne droite : l'application à l'Homme des thérapies issues de la connaissance des gènes pour les maladies rares. Généthon a ainsi lancé quatre essais sur l'Homme pour des maladies neuromusculaires et un déficit immunitaire en 2009. Le laboratoire de l'AFM se dote également d'une unité de production de vecteurs à usage clinique : il a été ainsi le premier laboratoire en France à recevoir cette année la labellisation BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) délivrée par l'Afssaps pour la production de vecteurs AAV. Deux de ses projets de thérapie génique ont également reçu en 2005 le statut de médicament orphelin (transfert de gène-médicament dans la gamma-Sarcoglycanopathie, saut d'exon dans la myopathie de Duchenne).

Téléthon - AFM