Un médicament orphelin est un produit qui peut être utile au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies rares ou bien de maladies tropicales parasitaires touchant des populations importantes par la taille mais non solvables. Comme l'industrie pharmaceutique ne pourrait qu'être déficitaire en commercialisant ces médicaments, sans incitation ni aide, leur recherche et leur développement sont freinés alors que de nombreux malades, eux même en quelque sorte orphelins de la santé, espèrent bénéficier d'un traitement.
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