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Forte de cette confiance si largement renouvelée et consciente plus que jamais de l'espoir qu'elle porteporte, l'AFMAFM poursuit son combat pour la mise au point de thérapeutiques pour des maladies génétiques encore aujourd'hui incurables.
Comme annoncé lors de ce Téléthon, elle s'engage, pendant les 5 prochaines années, à franchir une Nouvelle Frontière : multiplier les essais, les maladies concernées et les malades traités grâce aux génothérapies, ces thérapies innovantes qui sont en train de naître et combinent les possibilités des thérapies génique, cellulaire et des cellules souches.
En 2003, parallèlement à sa mission d'aide aux malades, elle engagera environ 30 millions d'euros dans la recherche sur les génothérapies, aussi bien pour perfectionner et rendre disponibles les outils (Généthon, le laboratoire de l'AFM, et sa collaboration avec la Harvard Medical School, le réseau européen GVPN), que pour construire les infrastructures nécessaires ou soutenir les essais thérapeutiquesessais thérapeutiques sur l'Homme dès qu'ils sont possibles. Dans ce sens, elle poursuivra notamment le financement des essais déjà engagés sur la myopathie de Duchenne (à Paris et au Québec), sur la maladie de Huntingtonmaladie de Huntington (essai de phase II à l'échelle européenne) et sur l'épydermolyse bulleuse (essai démarré en Italie). Elle soutiendra les recherches menées par le Pr. Fischer pour résoudre la complication survenue chez les bébésbulle traités par thérapie génique. Grâce à la générosité des donateurs, elle financera également, dès cette année, la préparation de nouveaux essais concernant les polymyosites récidivantes, la dystrophie musculairedystrophie musculaire facio-scapulohumérale, l'adrénoleucodystrophie, les maladies lysosomales...
A l'aubeaube d'une nouvelle révolution médicale, l'AFM poursuit son combat en restant fixée sur son objectif : la guérisonguérison.
Répartition de la collecte
par communiqué AFM
le 7 avril 2003
