Gentherapie – Was ist das? Eine Definition

Die Gentherapie ist eine Methode, bei der Nukleinsäuren (DNA) in die Zellen eines Organismus eingebracht werden, um Gendefekte oder Erbkrankheiten zu korrigieren.

Das Ziel der Gentherapie ist, ein normales und funktionierendes Gen in eine Zelle einzubringen, in der das körpereigene Gen verändert ist. Das geschieht im menschlichen Körper selbst (in vivo), kann aber auch außerhalb des Körpers (in vitro) stattfinden. In diesem Fall werden dem Patienten Zellen entnommen. Das gesunde Gen wird eingeschleust. Dann werden die Zellen dem Patienten wieder zurückgegeben.

Die Nukleinsäuren werden mithilfe eines viralen Vektors in die Zellen des Patienten eingeschleust oder als nackte DNA direkt in die Zellen injiziert. Auch die neuen Methoden des Genome Editing (CRISPR-Cas9) können zur Veränderung des Genoms eingesetzt werden. Das ist ein Gen-Editing, wodurch Gene entfernt, abgeschaltet oder eingefügt werden.

Therapeutische Erfolge mit der Gentherapie

Die ersten therapeutischen Versuche mit Gentherapie fanden in den 1990er Jahren statt. Im Jahr 1995 wurde ein Patient mit Immunschwäche von einem italienischen Team mit gentechnisch veränderten Zellen behandelt. In Frankreich wurden im Necker-Kinderkrankenhaus kleine Patienten, die mit fehlenden Hautarealen und offenen Wunden  geboren wurden,  mit Gentherapie behandelt.

Bei der Behandlung von Krebs kann die Gentherapie Immunzellen des Patienten so verändern, dass sie die Krebszellen zerstören. So haben T-Lymphozyten, die zu sogenannten CAR-T-Zellen modifiziert wurden, bei Leukämiefällen ermutigende Ergebnisse gezeigt. Eine solche Behandlung wurde 2017 in den USA zugelassen.

Urhebender Autor: Redaktion Futura und Dr. med. Claudia Bignion