Le mois dernier des médecins de l'université Oregon Health Science à Portland ont transplanté pour la première fois des cellules souches neuronales dans le cerveau d'un enfant de 6 ans atteint d'une maladie génétique rare, la maladie de Batten.
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Cette maladie est due à l'accumulation neuronale de lipopigments autofluorescents, dont l'enzymeenzyme de dégradation est déficiente. Les enfants deviennent progressivement aveugles puis paralysés avant de mourir le plus souvent avant même d'atteindre les 10 ans.

La maladie de Batten constitue un terrain privilégié pour la recherche puisqu'elle associe les symptômessymptômes de la maladie d'Alzheimermaladie d'Alzheimer, de la maladie de Parkinsonmaladie de Parkinson, de l'épilepsieépilepsie, de la schizophrénieschizophrénie et de l'autismeautisme. Les cellules souchescellules souches neuronales utilisées dans le traitement proviennent de foetusfoetus avortés donnés, avec le consentement de la mère, à une fondation médicale à but non lucratif.

Elles sont issues du tissu cérébral de foetus et sont différentes des cellules souches embryonnairescellules souches embryonnaires qui proviennent d'embryonsembryons âgés de quelques jours uniquement. Les cellules injectées ont été sélectionnées par un procédé de purification mis au point par la société StemCells Inc, ( Palo Alto, Californie). Elles ne sont pas modifiées génétiquement et ne sont pas cultivées sur des cellules animales.

Cet enfant est le premier volontaire d'une étude prévoyant d'opérer cinq autres enfants au cours de l'année prochaine. Les médecins et chercheurs ont jusqu'à présent fait très peu de commentaires sur l'opération qui met en jeux des considérations éthiques controversées. Les conditions de santé de l'enfant opéré sont bonnes.

Ce premier essai cliniqueessai clinique vise à montrer l'innocuité du traitement mis au point. Si les résultats, qui seront connus dans au moins un an, sont positifs, un essai visant à montrer l'efficacité du traitement sera mis en place, regroupant un plus grand nombre d'enfants.

Par Peggy Rematier