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Mucoviscidose : Kalydéco et Bronchitol, deux médicaments d’espoir

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Si la mucoviscidose reste une maladie incurable (malgré la réussite de certaines greffes), deux nouveaux traitements arrivent sur le marché et améliorent le bien-être des patients. Le Kalydéco vise la mutation originelle dans des formes minoritaires de la maladie, quand le Bronchitol adoucit les symptômes.

Kalydéco et Bronchitol viennent enrichir la pharmacopée des traitements contre la mucoviscidose. Chaque année, l'association Vaincre la mucoviscidose récolte des fonds par l'intermédiaire des Virades de l'espoir, des journées de manifestations avec différentes activités. Les prochaines auront lieu le 30 septembre 2012. © Matt Browne, Flickr, cc by nc nd 2.0

« La recherche contre la mucoviscidose est très active et nous vivons actuellement une période charnière », nous explique Franck Dufour, directeur scientifique de l'association Vaincre la mucoviscidose. Ces derniers mois, en effet, deux nouveaux traitements contre la mucoviscidose ont fait leur apparition : le Kalydéco et le Bronchitol. Leurs modes d'action et leurs cibles thérapeutiques sont très différents, puisque le premier attaque la maladie à la source alors que le second vise les symptômes.

Pour Frank Dufour, le Kalydéco « a marqué un vrai tournant dans la recherche et la prise en charge de la mucoviscidose, puisqu'il s'agit de la première molécule qui s'attaque aux origines mêmes de la maladie ». Et plus particulièrement à la mutation G551D du gène Cftr, qui concernerait entre 2 % et 4 % des patients souffrant de mucoviscidose. « Les études cliniques ont fait état d'une augmentation significative de la fonction respiratoire au bout de quelques semaines, et même d'une reprise pondérale », poursuit-il.

Disponible aux États-Unis depuis février 2012, ce traitement bénéficie en France d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU). Il s'agit d'une mesure exceptionnelle de mise à disposition, concernant des médicaments encore dépourvus d'autorisation de mise sur le marché (AMM). Une solution d'attente. D'ailleurs, « une demande d'AMM a également été déposée au niveau européen », précise Franck Dufour.

La mucoviscidose n'affecte pas que le système respiratoire. La maladie se caractérise par la production d'un mucus visqueux qui s'écoule mal et obstrue les bronches et les voies digestives. Elle engendre une sensibilité accrue aux infections pulmonaires comme la pneumonie (à l'image). © Joseaperez, Wikipédia, cc by sa 3.0

On vit plus longtemps avec la mucoviscidose

Le Bronchitol, lui, est autorisé en Europe depuis avril 2012. Le directeur scientifique de Vaincre la mucoviscidose explique que ce traitement « vise à fluidifier le mucus des poumons, à lutter contre les risques d'infection et à pallier les défaillances digestives », dont souffrent les patients. Il se présente sous la forme d'une poudre sèche à aspirer, et « permet vraiment d'améliorer la qualité de vie des patients ».

Rappelons que la mucoviscidose est une maladie génétique transmise lorsque les deux parents sont porteurs de la mutation. Elle touche les voies respiratoires et le système digestif. D'après Vaincre la mucoviscidose, un nouveau-né sur 4.200 en est atteint. La maladie évolue toujours de façon dramatique, le seul réel espoir pour les malades reposant sur la transplantation d'un bloc cœur-poumons... « Grâce aux progrès de la recherche et des soins, l'espérance de vie des enfants, nés en 2006, porteurs de la mutation est de 47 ans. En 1965, elle ne dépassait pas 7 ans », poursuit l'association sur son site Internet. Mais l'âge auquel les patients sont emportés n'excède pas, en moyenne, 29 ans...

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