Le dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché est présenté par le laboratoire pharmaceutique aux agences d'évaluation des médicaments (en fonction des différents types de procédure). Le dossier doit comporter l'ensemble des documents qui découlent des essais cliniquesessais cliniques.

Le dossier de demande d’AMM contient un grand nombre d’informations, classées selon trois catégories : qualité, efficacité et sécurité. © Hcast, Fotolia
Le dossier de demande d’AMM contient un grand nombre d’informations, classées selon trois catégories : qualité, efficacité et sécurité. © Hcast, Fotolia

La firme qui souhaite commercialiser son produit doit déposer un dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché (AMMAMM) aux agences de régulation des médicaments (agences nationales ou agence européenne en fonction du type de procédure). Quelle que soit la procédure, le dossier comporte trois catégories d'informations : la qualité, l'efficacité, la sécurité, d'après les données obtenues au cours des études cliniques et précliniques. 

Qualité

La première partie du dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché comporte tout ce qui concerne la qualité pharmaceutique du produit. « Comment le produit est fabriqué, à partir de quelle matièrematière première, quels sont les composants, où c'est fabriqué, quelles sont les étapes de la synthèse de la substance activesubstance active, y a-t-il des impuretés ? Lesquelles ? Combien ? En quelles quantités ? Quels sont les excipientsexcipients utilisés pour faire le produit fini ? etc. », explique Philippe Lechat, ancien directeur de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps). En effet, pour qu'un médicament puisse être mis sur le marché, il faut que le comprimé ou d'une manière générale le produit fini (sous quelque forme qu'il soit) contienne de manière reproductible la même quantité de substance active et d'excipients. « Le processus de fabrication doit être conforme aux normes internationales de fabrication, qui font que le produit fini devra avoir une qualité suffisante en termes de composition, de stabilité, de stérilité, de reproductibilité d'un lot à l'autre, etc. En particulier, quand on passe à la fabrication industrielle à très grande échelle, il faut vérifier que la qualité reste la même. »

Efficacité

La partie efficacité du dossier contient les données concernant l'efficacité pharmacologique expérimentale du produit, aussi bien au niveau préclinique que clinique. Toutes les données des essais cliniques qui ont été faits et qui démontrent l'efficacité du produit dans une catégorie bien définie de patients, doivent être exposées. « Pour chaque médicament, il y a des critères appropriés d'efficacité que l'on évalue, qui sont d'ailleurs définis dans une série de guidelines qui sont édités par l'EMA » (l'Agence européenne du médicament), explique Philippe Lechat. « En cancérologiecancérologie par exemple c'est la survie des patients qui est améliorée, ou la progression de la maladie qui est ralentie. »

Sécurité

La partie sécurité contient les données des recherches qui évaluent la toxicité du médicament. « Il y a une partie préclinique où l'on évalue le potentiel de toxicitétoxicité expérimentale chez l'animal ou sur des tests in vitro du médicament. Est-ce qu'il a une toxicité sur la reproduction, ou est-ce qu'il a un pouvoir mutagènemutagène, cancérigène, immunogène, etc. Ça aussi, c'est extrêmement standardisé et un certain nombre de tests doivent être faits obligatoirement ». La sécurité clinique est évaluée par l'analyse de tous les effets indésirables qui ont été enregistrés au cours des essais. Cela aboutit à définir toutes les précautions d'emploi et tout l'énoncé des effets indésirables attendus par un produit.