Pour la première fois, des chercheurs de Harvard sont parvenus à modifier génétiquement des cellules souchescellules souches in vivo, soit directement à l'intérieur de l'organisme, ici de la souris. Il faut d'habitude retirer ces cellules très sensibles du corps pour travailler sur elles in vitro puis les greffer au patient, en prenant le risque de les dégrader et qu'il y ait des rejets. Les résultats paraissent dans le journal Cell Reports.

Pour cette recherche, des cellules souches des muscles, de la peau et de la moelle osseusemoelle osseuse ont été ciblées à l'aide d'un virus adéno-associévirus adéno-associé non pathogènepathogène transportant un gènegène dit rapporteur, capable de rendre les cellules fluorescentes, témoignant visuellement qu'elles ont bien été modifiées. Le taux de réussite atteint les 60 % chez les cellules souches musculaires, 38 % pour les cellules sanguines (issues de la moelle osseuse) et 27 % chez les cellules dermiques. C'est une avancée majeure pour l'étude des cellules souches in situ et pour le développement de thérapies géniques dont l'ambition est de soigner des maladies génétiquesmaladies génétiques en corrigeant les mutations à la source, dans les cellules souches, à partir desquelles les générations successives de cellules saines se formeront ensuite.