Un essai de thérapie génique a permis de franchir une nouvelle étape vers un traitement de la maladie d'Alzheimer par le facteur de croissance nerveux NGF.
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Cette neurotrophine intéresse beaucoup les scientifiques dans le cadre des maladies neurodégénérativesmaladies neurodégénératives, mais son administration reste problématique : trop grosse pour atteindre sa cible via la circulation sanguine, l'hormonehormone est très mal tolérée quand on l'injecte directement dans le cerveaucerveau.

Au cours de leurs expériences, Mark Tuszynski et ses collègues de l'Université de Californie à San Diego ont modifié génétiquement des fibroblastesfibroblastes de peau de patients Alzheimer de manière à ce qu'ils expriment le facteur NGF. Les cellules transformées ont ensuite été implantées au niveau des lésions cérébrales des malades, placés sous anesthésie généraleanesthésie générale.

Après 22 mois, aucun effet secondaire grave n'a été observé. Au contraire, les chercheurs ont mis en évidence un ralentissement du déclin cognitif (de 36 à 51% selon les cas) et une activité métabolique accrue des zones traitées. L'autopsieautopsie de l'un des tout premiers patients (décédé cinq semaines plus tard des suites d'une hémorragie survenue lors de l'intervention pratiquée alors qu'il était éveillé) a même révélé des signes de croissance neuronale, ce qui est suffisamment rare pour susciter l'intérêt.

Ces résultats, publiés dans Nature Medicine, doivent être considérés avec prudence étant donné le faible nombre de sujets traités (8 au total) et la lourdeur de la procédure chirurgicale. Une équipe du Rush University Medical Center (Illinois) expérimente en ce moment la possibilité d'apporter NGF par le biais d'un vecteur viral qui, selon des tests sur l'animal, conduirait à une meilleure pénétration et à une plus grande production de NGF.