Santé

Principe thérapeutique

Dossier - Vers un nouveau traitement du cancer et des maladies génétiques
DossierClassé sous :génétique , traduction , amynoglycosides

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Actuellement la plupart des maladies génétiques sont incurables. En 2000 puis plus récemment en juin 2002, la thérapie génétique a permis de soigner des "bébés bulles". Cependant ces protocoles ont récemment été arrétés suite à l'apparition chez un des enfants traités d'une leucémie, liée à l'intégration du transgène dans un gène suppresseur de tumeur. Ce problème souligne la difficulté de mettre au point une technique efficace et sure de thérapie génique. Ce dossier aborde la possibilité d'utiliser une autre approche thérapeutique afin de soigner ou de réduire les effets d'un nombre important de maladies génétiques et de cancers.

  
DossiersVers un nouveau traitement du cancer et des maladies génétiques
 

Il s'agit donc d'utiliser les propriétés de certains aminoglycosides afin d'éviter que le ribosome ne s'arrête au codon stop apparu par mutation. Ainsi, il devrait être possible de rétablir l'expression de la protéine, et ce malgré la présence de la mutation non-sens. Si le principe de base de cette nouvelle stratégie thérapeutique paraît simple, celle-ci n'en demeure pas moins compliquée à mettre en œuvre comme nous allons le voir dans les paragraphes suivants.