Il s'agit donc d'utiliser les propriétés de certains aminoglycosidesaminoglycosides afin d'éviter que le ribosomeribosome ne s'arrête au codoncodon stop apparu par mutation. Ainsi, il devrait être possible de rétablir l'expression de la protéineprotéine, et ce malgré la présence de la mutation non-sens. Si le principe de base de cette nouvelle stratégie thérapeutique paraît simple, celle-ci n'en demeure pas moins compliquée à mettre en œuvre comme nous allons le voir dans les paragraphes suivants.