Le traitement du VIH pourrait connaître un grand bouleversement avec ce nouveau médicament, appelé EBT-101, basé sur le ciseau moléculaire Crispr-Cas9. Un premier patient vient d'être traité aux États-Unis.

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À Philadelphie, un essai cliniqueessai clinique, qui pourrait révolutionner le traitement du VIHVIH, vient de débuter. Un volontaire, resté anonyme, a été le premier patient traité par EBT-101, un médicament basé sur la technologie Crispr-Cas. « EBT-101 peut potentiellement régler les besoins non satisfaits des personnes vivant avec le VIH/Sida en retirant l'ADNADN viral dans leur cellule, éradiquant ainsi l'infection », explique le docteur Kamel Khalili de Lewis Katz School of Medicine à la Temple University.

Grâce à une protéase couplée à un ARN guide, le système Crispr-Cas9 est capable de couper des morceaux d'ADN choisis dans les cellules. © <em>DataBase Center for Life Science</em>
Grâce à une protéase couplée à un ARN guide, le système Crispr-Cas9 est capable de couper des morceaux d'ADN choisis dans les cellules. © DataBase Center for Life Science

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L'EBT-101 a été conçu en collaboration avec Excision BioTherapeutics, une société spécialisée dans la conception de thérapiesthérapies basées sur Crispr-Cas. Ici, les volontaires ont reçu par voie intraveineuse des vecteurs viraux AAV (adeno-assiociated virus) de type 9 contenant la constructionconstruction génétique qui excisera de larges portions de l'ADN du VIH des cellules.

L'objectif de cet essai clinique de phase 1/2 est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de plusieurs doses d'EBT-101 chez une poignée de volontaires avant de l'étendre à des cohortescohortes plus importantes. « Le début officiel de la phase 1/2 des essais cliniques nous rapproche de la création d'un potentiel traitement pour le VIH/Sida », souligne Amy Golberg, médecin et doyenne par intérim de la Lewis Katz school of Medicine.

Les premiers résultats ne sont pas attendus avant de longs mois, deux centres médicaux dans le Missouri et le New Jersey recrutent actuellement des volontaires pour qui l'infection est contrôlée par un traitement antirétrovrial, et un troisième est en passe de s'ouvrir. Si EBT-101 montre son efficacité dans cet essai clinique, ce serait une étape importante dans la recherche pour soigner le VIH, infection pour laquelle il n'existe toujours pas de traitement curatif.