La dégénérescence maculaire liée à l'âge (AMD) est une maladie qui affecte la vision d'environ 1,65 million d'américains. Cette maladie résulte du développement de vaisseaux sanguins sur la rétine. La société Acuity Pharmaceuticals estime que 11 millions de personnes seront touchées d'ici 2013.

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    Dans le but de traiter cette maladie, Acuity Pharmaceuticals a entrepris des essais cliniques sur le développement d'un médicament, fondé sur la technique des ARN interférents (RNAi), appelé Bevasiranib.

    L'interférenceinterférence par ARN est un phénomène naturel découvert récemment par lequel la présence d'un ARN double brindouble brin d'un gène entraîne la dégradation spécifique, rapide et efficace de l'ARN messager correspondant. Le mécanisme d'action du RNAi et sa fonction biologique ne sont pas encore bien connus. Il est possible que le RNAi représente un système de protection du génome contre les acides nucléiquesacides nucléiques indésirables, ou un mécanisme sophistiqué impliqué dans le contrôle de l'expression des gènes. Dans les laboratoires de recherche, cette technique est utilisée pour inhiber spécifiquement l'expression d'un gène d'intérêt.

    Les résultats de la première phase d'essais cliniques ont été annoncés par Dale Pfost, president d'Acuity le 1er juin lors du meeting de "l'American Society of Gene Therapy". Bevasiranib cible le gène responsable de la synthèse de VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor), qui stimule la synthèse des vaisseaux sanguins. 129 patients ont contribué à cette étude. Il s'avère que le médicament a permis de réduire la croissance des vaisseaux sanguins sur la rétinerétine et que la vue a même été légèrement améliorée. Aucun effet secondaire n'a été constaté si ce n'est une légère inflammationinflammation de l'oeil au niveau du site d'injection du médicament.

    Dale Pfost pense que Bevasiranib, qui a un effet à long terme, pourrait être utilisé en combinaison avec AvastinAvastin, un médicament anticancéreuxanticancéreux qui inhibe les effets du VEGF à court terme.

    Cet essai clinique couronné de succès dans sa première phase constitue la première pierre du développement des thérapiesthérapies par ARN interférent. Les résultats de la phase II sont attendus pour septembre 2006. La phase III devraient au moins durer jusqu'en 2009.

    Par Brice Obadia & Hedi Haddada