Santé

Doigt de zinc, nouvelle approche de la thérapie génique

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Les techniques de thérapie génique actuelles passent par l'introduction d'un gène "médicament" dans le génome d'une cellule pour rétablir une fonction ou une expression défaillante.

Mais cette transformation cellulaire n'est pas sans risque, en raison notamment de la difficulté de cibler précisément l'insertion du gène sur la séquence d'ADN. Des chercheurs de la société Sangamo Biosciences (Californie) et de l'University of Texas Southwestern Medical Center pensent avoir trouvé le moyen de contourner ce problème grâce à l'intervention de motifs protéiniques appelés "doigts de zinc".

Ces structures particulières permettent l'interaction de certains acides aminés d'un polypeptide avec une séquence spécifique de l'ADN lors des étapes de transcription et de réparation. Pour tester leur approche, Fyodor Urnov et ses collègues ont travaillé sur des cellules T humaines présentant une mutation d'un gène responsable du déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (DICS-X).

Ils ont construit des nucléases en doigts de zinc ayant une forte affinité avec la mutation du gène du DICS-X. En présence d'un ADN double brin dit "donneur", introduit à l'aide d'un plasmide et porteur de la version saine du gène, ces nucléases provoquent une coupure de l'ADN, mettant en place les conditions favorables aux recombinaisons homologues entre l'ADN donneur et l'ADN de la cellule.

Après traitement, les chercheurs ont ainsi obtenu 20% de lignées de cellules DICS-X porteuses des modifications fournies par le gène donneur et 7% parfaitement homozygotes pour le génotype donneur (les changements induits étant stables sur plusieurs cycles cellulaires).

Ces résultats prometteurs, qui doivent bien entendu être confirmés par d'autres études, pourraient offrir une alternative intéressante à l'intégration d'ADN étranger dans le cadre d'une thérapie génique.

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