L'amyotrophie spinale (SMA), une maladie rare qui touche environ 1 nouveau-né sur 6000 aux Etats-Unis, entraîne une dégénérescence des motoneurones aboutissant à une sévère atrophie des muscles.
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Bien qu'ayant une fréquencefréquence nettement supérieure à celle de la sclérose latérale amyotrophiquesclérose latérale amyotrophique (SLASLA), aussi appelé maladie de Lou Gehrig, la SMA fait l'objet de beaucoup moins de subvention que la SLA.
L'an dernier, les recherches sur la mucoviscidosemucoviscidose et la SLA ont reçu respectivement 117 millions et 30 millions de dollars, loin devant les financements accordés à l'amyotrophieamyotrophie spinale. Mais la situation pourrait changer.

Les travaux menés depuis l'identification en 1995 du gènegène responsable de la SMA ont renforcé la connaissance de la pathologiepathologie et apportent l'espoir d'un futur traitement.

Les National Institutes of Health (NIH) ont donc décidé d'augmenter les dotations de recherche pour cette maladie et des appels à projets ont été lancés. Certains médecins espèrent que cette décision fera boule de neige en attirant les investissements de sociétés pharmaceutiques.