Par thérapie génique utilisant des virus, des scientifiques ont pu restituer une vision normale à des souris atteintes d'achromatopsie, une déficience grave de la vision qui touche aussi les humains.
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Comment un virusvirus peut-il soigner des souris ? Parce qu'il a servi de véhicule à un gènegène réparateur. On utilise un virus, bien sûr inoffensif, pour sa capacité à pénétrer dans les cellules et à glisser son génomegénome dans les chromosomeschromosomes de l'hôtehôte involontaire. L'idée n'est pas nouvelle. En 2006, une équipe française coordonnée par Fabienne Rolling (Unité Inserm 649) était parvenue de cette manière à rendre la vue à des chiens touchés par une maladie génétique de la rétine, l'amaurose congénitale de Leber.

L'équipe menée par William Hauswirth et son équipe de l'Institut de génétique de l'université de Floride ont utilisé des souris présentant une affection grave et congénitale, l'achromatopsieachromatopsie, qui affecte la vision des couleurscouleurs. Sous sa forme bénigne, les syndromessyndromes sont ceux du daltonisme mais cette maladie va jusqu'à la disparition quasi complète de la sensibilité aux couleurs et à une vision centrale très perturbée. Elle est due à une affection touchant les cônescônes, les cellules de la rétinerétine situées surtout dans sa région centrale et qui donnent à la fois la capacité à distinguer les couleurs mais aussi le maximum de l'acuité visuelleacuité visuelle. D'après les auteurs de l'expérience, cette maladie touche un Américain sur 30 000.

Chez la souris, on peut semble-t-il réparer les cônes de la rétine. Pourquoi pas chez l’Homme ?<br />Crédit : LEEC-CNRS U2413
Chez la souris, on peut semble-t-il réparer les cônes de la rétine. Pourquoi pas chez l’Homme ?
Crédit : LEEC-CNRS U2413

Réparation du génome

Les chercheurs ont injecté le virus sous la rétine de jeunes souris. Au bout de six à sept mois, 18 des 21 souris traitées ont retrouvé une réponse électrique normale de la rétine à des stimulationsstimulations lumineuses. Pour mieux vérifier la guérisonguérison, un petit groupe a été soumis à un test plus élaboré, consistant à placer les animaux au milieu de quatre écrans montrant des lignes mobiles ou non. Par réflexe, les souris tournent la tête du côté des objets en mouvementmouvement. Il suffit donc de faire bouger les lignes sur l'un des écrans pour s'assurer que la souris a bien repéré le mouvement. En réduisant progressivement la finesse des lignes, les chercheurs ont alors pu mesurer l'acuité visuelle et la sensibilité aux couleurs. Résultat : il y a bien eu recouvrement d'une vue normale...

Ces scientifiques en sont sûrs, cette thérapie géniquethérapie génique peut s'appliquer à bien d'autres cas. « Si on peut insérer un gène utile dans les cônes, explique William Hauswirth, il y a des opportunités concernant toutes les affections touchant la vision, pas seulement celles qui sont héréditaireshéréditaires. » Deux maladies communes, la dégénérescence maculairedégénérescence maculaire liée au vieillissement (une dégradation de la macule, région centrale de la vision) et la rétinopathie diabétiquediabétique, pourraient, selon lui, être soignées à l'aide d'une thérapie génique de ce genre.