La Food and Drug Administration (FDA) a donné son accord à la société Acuity Phamarceuticals (Philadelphie) pour tester chez l'homme un nouveau produit contre la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), une affection oculaire pouvant entraîner la cécité.

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    Structure d'ARN en double brin de type "pseudonoeud".

    Structure d'ARN en double brin de type "pseudonoeud".

    Le traitement proposé par la compagnie pharmaceutique repose sur ce qu'on appelle l'interférenceinterférence ARN ou ARNi. Le principe consiste à injecter dans les cellules des moléculesmolécules d'ARN capables de s'apparier spécifiquement à l'ARN messager d'un gène donné induisant sa dégradation et donc l'extinction spécifique de ce gène. On peut ainsi lutter contre les maladies où ce gène est impliqué. Dans le cas présent, il s'agit de bloquer l'expression du gène codant pour le facteur de croissance vasculaire endothéliale (VEGF) et donc l'apparition de néovaisseaux, cause de la DMLADMLA dans sa forme humide.

    Néanmoins si cette méthode a démontré son efficacité sur les plantes et les cellules en culture, elle est difficile à mettre en oeuvre sur des organismes complexes. Une des difficultés est de délivrer, en particulier par la voie sanguine, des doses d'ARN suffisantes dans les cellules cibles. Mais ces obstacles ne rebutent pas pour autant les laboratoires de recherche. Acuity Phamarceuticals lancera bientôt ses premiers essais cliniques et d'autres compagnies devraient lui emboîter le pas, y compris pour d'autres maladies comme l'hépatite Chépatite C ou la sclérose en plaquesclérose en plaque.