Téléthon : 30 ans de dons pour les maladies rares

« En 30 ans de Téléthon, nous avons contribué à mettre un nom sur des milliers de maladies rares, dont 80 % sont d'origine génétique, et nous nous sommes battus pour qu'il y ait enfin une recherche », rappelle Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'association AFMAFM-Téléthon, organisatrice de l'évènement. En 2016, l'AFM-Téléthon a consacré 73,1 millions d'euros à la recherche et au développement de nouvelles thérapies.

Mathilde, l'une des malades ambassadrices de cette 31^e édition, a 28 ans. Il y a deux ans, après des années de tourments et d'interrogations, on lui a diagnostiqué un syndrome myasthénique congénital, affection génétique qui entraîne une faiblesse musculaire et pour laquelle elle est désormais traitée. « Je n'aurais jamais pensé qu'il pouvait exister un traitement. Aujourd'hui, je n'utilise presque plus mon fauteuil roulant », témoigne-t-elle.

Parrainé par la chanteuse Zazie et présenté, comme les années précédentes, par Sophie Davant et Nagui, le Téléthon débutera vendredi soir et s'achèvera dans la nuit de samedi à dimanche. Les dons, déductibles des impôts à 66 %, pourront être faits par téléphone en appelant le 3637 ou sur le site InternetInternet www.telethon.fr.

L'édition 2017 de ce marathon télévisé a lieu dans un contexte général de baisse des dons. En 2016, le nombre de foyers ayant déclaré au fisc un don à une association (5,28 millions) a diminué de plus de 4 % par rapport à 2015, alors qu'il avait peu varié depuis dix ans, selon le baromètrebaromètre de la générosité du réseau Recherches et Solidarités, publié lundi dans La Croix. En outre, le montant des dons déclarés a stagné à 2,49 milliards d'euros, contre 2,48 milliards en 2015, marquant l'arrêt d'une progression observée depuis dix ans.

Une des pistes étudiées dans les essais cliniques est la thérapie génique. © koya979, Fotolia

Des essais cliniques sont en cours

Or, la recherche sur les maladies rares a plus que jamais besoin de financements. Grâce aux progrès réalisés en trente ans, « nous sommes passés dans l'ère des essais cliniques », dont « les coûts sont très importants », souligne Laurence Tiennot-Herment. Trente-trois essais thérapeutiquesessais thérapeutiques chez l'Homme, soutenus par l'AFM-Téléthon, sont en cours ou en préparation pour 26 maladies différentes.

Après des tests sur des chienschiens, un premier enfant atteint d'une de ces maladies, la myopathie myotubulaire, a par exemple été traité par thérapie génique aux États-Unis. Cet essai va être étendu à l'Europe dans les mois qui viennent et concerner 12 enfants au total. En développement depuis 2009, ce traitement innovant a été conçu par Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon. Mais les investissements sont lourds car la technologie mise en œuvre est très complexe : il a fallu 12 millions d'euros d'investissement pour en arriver au stade des tests sur les chiens et 30 millions pour aller aux essais cliniques, selon l'AFM-Téléthon.

Pour faire face à ces coûts, Généthon a donc dû conclure un partenariat avec une société privée américaine, Audentes Therapeutics. Au-delà des enjeux liés à la recherche, le Téléthon est un évènement populaire et festif à part : il mobilise 200.000 bénévoles, se déroule dans 10.000 communes (presque une sur trois) avec une ribambelle de défis insolites, de l'écharpe de 79 kilomètres de long tricotée à Beynat (Corrèze) à l'omelette de 15.000 œufs concoctée dans les ArènesArènes de Fréjus. « Comme disait Pierre Tchernia, le Téléthon, c'est le 14 juillet en hiverhiver », sourit Laurence Tiennot-Herment.