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Leucémie : les promesses de la thérapie génique

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En reprogrammant des lymphocytes T pour qu'ils détruisent des cellules cancéreuses dans le sang, des chercheurs états-uniens ont soigné plusieurs malades touchés par la leucémie. Cette étude dévoile une fois de plus l'efficacité de la thérapie génétique dans le traitement des cancers du sang.

Les leucémies aiguës lymphoblastiques (LAL) sont plus fréquentes chez l'enfant que chez l'adulte. Environ 75 % des cas rapportés surviennent en effet chez des patients de moins de 18 ans avec un pic de fréquence entre deux et cinq ans. La thérapie génique pourra-t-elle venir à bout de ces maladies ? © searching4jphotography, Flickr, cc by nc 2.0

Parfois critiquée pour ses échecs, la thérapie génique apparaît aujourd'hui comme un axe de recherche intéressant pour traiter certaines maladies. Cette technique consiste à introduire un morceau d'ADN dans l'organisme afin de remplacer un gène déficient ou de modifier l'expression d'un gène d'intérêt chez un patient. Dans de nombreux cas, la thérapie génique est dite ex vivo, ce qui signifie que les cellules sont d'abord prélevées puis modifiées génétiquement et enfin, réinjectées dans le malade. Dans ce cas-là, il s'agit donc plutôt d'un traitement qui associe thérapies génique et cellulaire.

Pour vaincre la leucémie, un cancer qui touche les cellules souches de la moelle osseuse à l'origine des cellules du sang, la thérapie génique ex vivo représente une stratégie très prometteuse. Depuis quelques années, plusieurs essais chez l'animal et chez l'Homme ont démontré son intérêt. En 2012 par exemple, l'histoire de la petite Emma avait attendri le monde entier. Après avoir frôlé la mort à la suite de deux chimiothérapies inefficaces, la fillette de sept ans avait pu bénéficier d'une thérapie génique ex vivo. Elle est aujourd'hui en rémission et ne présente plus aucune trace de cellules cancéreuses. Cependant, le succès de cette technologie n'est pas toujours garanti, comme en témoigne la mort de deux patients ayant subi ce type de traitement l'année dernière.

La leucémie est un cancer des cellules de la moelle osseuse. La leucémie aiguë lymphoblastique concerne très majoritairement les lymphocytes B qui, en l'absence de traitement, vont s'accumuler dans l'organisme. La reprogrammation génique des lymphocytes T pourrait en venir à bout. © Plos One, cc by 2.5

La thérapie génique au secours des patients atteints par la leucémie

Dans une nouvelle étude, publiée dans la revue Science Translational Medicine, des chercheurs du Memorial Sloan Kettering Cancer Center à New York (États-Unis) viennent à nouveau prouver l'efficacité de la thérapie génique pour soigner la leucémie. Grâce à leur technologie médicale, près de la moitié des participants sont aujourd'hui en rémission complète.

Pour cet essai clinique, 16 adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique de type B (LAL-B) ont été recrutés. Comme son nom l'indique, cette forme de leucémie se caractérise par la multiplication excessive de lymphocytes B défaillants dans le sang. Malheureusement, les traitements par chimiothérapie sont peu efficaces et les greffes de moelle osseuse sont rares. La thérapie génique représente donc à l'heure actuelle un espoir pour les personnes touchées par ce mal.

Sept malades sont aujourd’hui guéris

La stratégie employée par les chercheurs a récemment été testée chez la souris. Elle consiste à extraire des lymphocytes T des patients et à les modifier génétiquement à l'aide d'un lentivirus pour qu'ils produisent des anticorps particuliers appelés récepteurs d'antigènes chimériques (CAR). Ces derniers sont capables de se lier au récepteur CD19 présent uniquement à la surface des lymphocytes B et de les détruire. Autrement dit, les chercheurs ont construit des machines tueuses de lymphocytes B cancéreux. Une fois injectées dans le sang des malades, elles se ruent sur leurs victimes et anéantissent le cancer. La thérapie peut toutefois engendrer des effets secondaires indésirables, comparables à une grippe assez sévère comprenant fièvre, douleurs musculaires et baisse de la pression artérielle.

Dennis Billy, un habitant de Pennsylvanie, a été le premier patient de cette étude à bénéficier de ce traitement en 2002. Dix ans plus tard, il a pu recevoir une greffe de moelle osseuse et ne présente plus aucune trace de cancer dans le sang. Six autres candidats ont également bénéficié d'une greffe de moelle osseuse et mènent aujourd'hui une vie normale. Les participants restants n'ont pas encore eu cette chance, soit à cause d'autres conditions médicales, soit par choix, soit par absence de rémission complète. Au final, 44 % des patients sont aujourd'hui complètement guéris.

« Ces résultats sont extraordinaires et démontrent que la thérapie génique ex vivo est une méthode efficace et puissante pour les malades qui ont déjà épuisé les autres types de traitements », conclut Michel Sadelain, un des participants à cette étude. Dans le futur, les chercheurs souhaiteraient appliquer ce type de technique à d'autres formes de cancers.