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La thérapie génique peut aussi soigner des leucémies chez les adultes

Cinq adultes atteints de leucémie ont bénéficié d’une thérapie génique contre leur cancer du sang. Tous ont connu une phase de rémission très rapide. Malheureusement, le succès n’est pas garanti, puisque deux de ces patients sont aujourd’hui décédés. Les trois autres, en revanche, se portent bien.

La thérapie génique est possible grâce à certains virus, qui peuvent intégrer une séquence d'ADN dans le génome d'une cellule. Ainsi, un virus inoffensif pour l'Homme infeste une cellule, rentre dans le noyau et va y déposer son patrimoine génétique. Ce dernier est lu par les cellules ciblées qui vont en retour traduire le gène d'intérêt et produire, dans ce cas précis, des récepteurs antigéniques permettant au système immunitaire de détruire les cellules leucémiques. © NIH, Wikipédia, DP La thérapie génique est possible grâce à certains virus, qui peuvent intégrer une séquence d'ADN dans le génome d'une cellule. Ainsi, un virus inoffensif pour l'Homme infeste une cellule, rentre dans le noyau et va y déposer son patrimoine génétique. Ce dernier est lu par les cellules ciblées qui vont en retour traduire le gène d'intérêt et produire, dans ce cas précis, des récepteurs antigéniques permettant au système immunitaire de détruire les cellules leucémiques. © NIH, Wikipédia, DP

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La thérapie génique a permis d'obtenir des rémissions dans un petit groupe d'adultes atteints d'une forme agressive de leucémie en modifiant des cellules du système immunitaire, montre une étude publiée aux États-Unis. Les cinq patients âgés de 23 à 66 ans, qui souffraient d'une leucémie aiguë lymphoblastique, ont connu une rémission complète et rapide après avoir reçu des lymphocytes génétiquement modifiés provenant de leur propre système immunitaire.

Ce traitement a apparemment éliminé les cellules cancéreuses qui étaient réapparues malgré une chimiothérapie, indiquent les résultats de cet essai clinique mené par Renier Brentjens, un cancérologue du Memorial Sloan-Kettering Cancer Center à New York. Ils sont publiés dans la dernière édition de la revue américaine Science Translational Medicine.

Une thérapie génique, prémices de la greffe de moelle osseuse

Obtenue entre une semaine et 59 jours selon les participants, cette rémission a permis pour quatre d'entre eux de recevoir une greffe de moelle osseuse, un traitement efficace pour éliminer ce type de leucémie, mais qui est très lourd et requiert que le patient ne soit pas trop malade.

La leucémie est un cancer des cellules de la moelle osseuse, destinées à circuler dans le sang. En boostant le système immunitaire par thérapie génique de manière à mieux cibler les cellules tumorales, les scientifiques ont pu faire entrer plusieurs patients en rémission. © DR
La leucémie est un cancer des cellules de la moelle osseuse, destinées à circuler dans le sang. En boostant le système immunitaire par thérapie génique de manière à mieux cibler les cellules tumorales, les scientifiques ont pu faire entrer plusieurs patients en rémission. © DR

Chez le cinquième participant, la leucémie est réapparue trois mois après le traitement génique, et il était alors trop malade pour une greffe de moelle osseuse. Il est décédé peu après. Parmi les quatre ayant eu une greffe de moelle osseuse, un participant a succombé d'une embolie pulmonaire et les autres sont toujours en rémission.

Un traitement contre la leucémie qui reste à ajuster

Cette technique génique consiste à récupérer dans le sang des malades des lymphocytes T, les principales cellules du système immunitaire, pour les modifier génétiquement à l'aide d'un virus et les doter d'un récepteur moléculaire leur permettant d'attaquer les cellules cancéreuses. Une fois modifiés, ces lymphocytes sont redonnés aux malades sous forme de perfusion. Ils sont aussi capables de se multiplier dans l'organisme pour assurer une rémission durable.

Aux États-Unis, cette technique a déjà été utilisée avec succès chez des enfants atteints de leucémie. « Bien que ce nouveau traitement soit prometteur contre le cancer, il doit encore être ajusté pour obtenir une efficacité optimale et durable et aussi pour minimiser les effets secondaires », écrivent les auteurs de cette recherche.


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